![](\"https:\/\/lh4.googleusercontent.com\/-qftpDk_FM84\/TYHVoWJ93eI\/AAAAAAAAEn4\/K0yagAGwJFY\/s1600\/1300339051743parkinsondn.jpg\")
<\/a><\/div>\nLa inserci\u00c3\u00b3n de un gen en el cerebro de afectados por una forma avanzada de p\u00c3\u00a1rkinson es segura y mejora sus s\u00c3\u00adntomas motores. Un estudio publicado hoy en The Lancet Neurology confirma as\u00c3\u00ad lo que ya se sospechaba por otros trabajos, que la terapia g\u00c3\u00a9nica puede dar mucho que hablar en la lucha contra las enfermedades neurodegenerativas. Sin embargo, este ensayo cl\u00c3\u00adnico tiene algo que lo hace destacar por encima de otros: es el primero doble ciego en el que se ha comparado la eficacia del procedimiento con una operaci\u00c3\u00b3n quir\u00c3\u00bargica placebo.<\/p>\n
Es esta caracter\u00c3\u00adstica lo que motiva el t\u00c3\u00adtulo del editorial que acompa\u00c3\u00b1a al art\u00c3\u00adculo: Por fin, \u00c2\u00bfuna terapia g\u00c3\u00a9nica para el p\u00c3\u00a1rkinson? En \u00c3\u00a9l, el investigador de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York Michael Hutchinson<\/b> afirma que la \u00c2\u00abdiferencia significativa entre los dos grupos de tratamiento es un tributo al cuidadoso dise\u00c3\u00b1o\u00c2\u00bb del trabajo y subraya \u00c2\u00abla excepcional importancia de la exigencia en los ensayos cl\u00c3\u00adnicos quir\u00c3\u00bargicos peque\u00c3\u00b1os\u00c2\u00bb.<\/p>\n
Los autores del trabajo evaluaron a 37 pacientes de p\u00c3\u00a1rkinson avanzado, que mostraban resistencia a la levodopa, el f\u00c3\u00a1rmaco que mejor funciona para el control de las deficiencias motoras que provoca la enfermedad. Antes de someterles a la intervenci\u00c3\u00b3n, 21 a un procedimiento inocuo y 16 a la terapia, se calcul\u00c3\u00b3 su Escala Unificada de Medici\u00c3\u00b3n de la Enfermedad de P\u00c3\u00a1rkinson \u00e2\u20ac\u201dUPDRS\u00e2\u20ac\u201d. Para participar en el ensayo, ten\u00c3\u00adan que superar la puntuaci\u00c3\u00b3n de 25. Seis meses despu\u00c3\u00a9s de su paso por el quir\u00c3\u00b3fano, se les volvi\u00c3\u00b3 a aplicar la escala. Los receptores de la terapia tuvieron una mejora del 23,1% en su UPDRS, frente al 12,7% de aumento del grupo placebo.<\/p>\n
El autor principal del estudio, el cient\u00c3\u00adfico del Instituto Feinstein para la Investigaci\u00c3\u00b3n M\u00c3\u00a9dica Andrew Feigin<\/b>, se\u00c3\u00b1al\u00c3\u00b3 por correo electr\u00c3\u00b3nico que existen otras terapias g\u00c3\u00a9nicas investigadas para el p\u00c3\u00a1rkinson. La diferencia con la actual es que sus ensayos no son doble ciego, la clave de la medicina basada en la evidencia.<\/p>\n
El gen inyectado en el n\u00c3\u00bacleo subtal\u00c3\u00a1mico del cerebro de los pacientes es el de la enzima \u00c3\u00a1cido-glut\u00c3\u00a1mico-descarboxilasa \u00e2\u20ac\u201dGAD\u00e2\u20ac\u201d, que incrementa la producci\u00c3\u00b3n de GABA, un neurotransmisor que regula el movimiento. Para realizar la transferencia gen\u00c3\u00a9tica, los autores del estudio utilizaron como vector un virus adenoasociado inactivo, el AAV2, que ya se hab\u00c3\u00ada mostrado eficaz en ensayos sin grupo control.<\/p>\n
Feigin coment\u00c3\u00b3 que el ensayo se hizo en pacientes avanzados porque se trata de un procedimiento quir\u00c3\u00bargico, por lo que considera que su uso \u00c2\u00abs\u00c3\u00b3lo se justifica en personas con la dolencia relativamente avanzada\u00c2\u00bb. El autor no sabe todav\u00c3\u00ada si se llevar\u00c3\u00a1 a cabo un ensayo en fase III, lo que \u00c2\u00abdepende del patrocinador\u00c2\u00bb, la biotecnol\u00c3\u00b3gica Neurologix.<\/p>\n
Seg\u00c3\u00ban el editorial, es importante investigar m\u00c3\u00a1s para saber cu\u00c3\u00a1nto duran los efectos y, sobre todo, si la terapia g\u00c3\u00a9nica es superior a la estimulaci\u00c3\u00b3n cerebral profunda, un procedimiento quir\u00c3\u00bargico que se utiliza hoy en pacientes resistentes a levodopa.<\/p>\n